12日 1月 2022

テーマ66 核酸医薬品　遺伝子治療薬　

テーマ66   　核酸医薬品    遺伝子治療薬

基礎的単元

単元1,2

 

専門的単元3,4,5,6,7

 

患者さんとご家族のかたにご覧いただきたい単元

単元1,2、患者さんが罹患している単元

 

SMAでは、筋力および運動のために不可欠な「運動ニューロン」と呼ばれる脊髄内の重要な神経細胞の消失（脱落）がおこります。運動ニューロンは、脳や脊髄などの中枢神経から送られる信号を筋肉に伝えることで筋肉の活動を調節しています。

運動ニューロンが消失すると、筋肉が中枢神経からの信号を受信できなくなり、徐々に筋力の低下や筋の萎縮（使用されない筋肉細胞の減少による筋肉量や筋力の低下）がおこります。

SMAの大多数は遺伝的要因が明らかになっています。

 

小児期の筋力低下の主な原因疾患でもあるSMA 乳児の約60％は生後6 ヵ月以内に発症するⅠ型SMA であり，呼吸補助や栄養補助を受けなければ過半数が2 年以上生存できない難病です。

このSMAも核酸医薬によって救われるようになりました。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

テーマ66   核酸医薬品　遺伝子治療薬　単元1

 

・　核酸とは　

・　核酸医薬品とは・・・核酸医薬品にはどのような医薬品があるか

・アンチセンス

・RNA干渉

 

テーマ　66    核酸医薬品　遺伝子治療薬　単元2

 

siRNA,

デコイ

アプタマー

 

テーマ　66    核酸医薬品　遺伝子治療薬　単元3

 

・SMA（脊髄性筋萎縮症）とは

 

テーマ　66    核酸医薬品　　単元4

 

・mRNAスプライシング（splicing:つなぎ合わせる）とは

・スピンラザ（一般名：ヌシネルセン）の作用機序

テーマ　66   核酸医薬品　遺伝子治療薬　単元5

 

・スピンラザ（ヌシネルセン）　　アンチセンス　　核酸医薬

・脊髄性筋萎縮症

・ゾルゲンスマ（オナセムノゲン・アベパルボベク）遺伝子治療薬

・エブリスデイ　　　　　　　　　　　　　　　　核酸医薬

 

・コラテジェン　　　　　　　　　　　　　　　　遺伝子治療薬

・慢性動脈閉塞症（閉塞性動脈硬化症およびバージャー病）

テーマ　66    核酸医薬品　遺伝子治療薬　単元6

 

・オンパットロ（一般名：パチシランナトリウム）核酸医薬　siRNA治療薬

・トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー

 

テーマ　66    核酸医薬品　遺伝子治療薬　単元7

 

・オンパットロ（一般名：パチシラン）続き

・ビルテプソ（一般名：ビルトラルセン）

・デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）

 

 

出展・参照資料

 

・核酸医薬品とは　BONACCORPORATION

・次世代医薬品「核酸医薬品の開発」　　住友化学

・核酸医薬品開発の現状　J-Stage

・核酸医薬品の開発動向　井上貴雄 

国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部第 2 室（核酸医薬室） 室長

・脊髄性筋萎縮症　　難病情報センター

・脊髄性筋萎縮症とは？　TOGETHER IN  SMA

・閉塞性動脈硬化症　国立循環器病研究センター

・トランスサイレチン型家族性アミロイドーシス　　

・トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーについて理解する　　ALNYRAM

・筋ジストロフィー　　難病情報センター

・新薬情報オンライン

・インタビューフォーム